Revolution Medicines inicia el envío en acceso anticipado de un fármaco experimental para el cáncer de páncreas
Revolution Medicines ha iniciado el primer envío de su fármaco experimental contra el cáncer de páncreas daraxonrasib en el marco de un programa de acceso anticipado, según declaró el CEO Mark Goldsmith a STAT News. En una entrevista, Goldsmith afirmó que la compañía prevé presentar 'pronto' la solicitud de aprobación a la Food and Drug Administration estadounidense, calificando los datos clínicos como 'excepcionales'. El anuncio se realizó en el segundo día de la reunión 2026 de la American Society of Clinical Oncology (ASCO) en Chicago.
Daraxonrasib es un inhibidor de molécula pequeña de nueva generación que se dirige a las células cancerosas portadoras de mutaciones KRAS. Las mutaciones KRAS están presentes en aproximadamente el 90 por ciento de los cánceres de páncreas y se han descrito históricamente como oncogenes 'sin diana'. Aunque en los últimos años se han desarrollado fármacos dirigidos a KRAS, el tipo específico de mutación para el que eran eficaces, KRAS G12C, solo representa alrededor del 3 por ciento de los casos de cáncer de páncreas. El perfil diana de daraxonrasib cubre una familia más amplia de mutaciones KRAS.
Según los datos de fases 1-2 recogidos por STAT News, el ensayo con 84 pacientes con cáncer pancreático avanzado mostró una mediana de supervivencia libre de progresión de 6,4 meses. Esa cifra es notablemente más larga que los aproximadamente 2,5 meses obtenidos con los regímenes de quimioterapia estándar en pacientes con cáncer pancreático. Aproximadamente el 19 por ciento de los pacientes mostraron una reducción objetiva del tumor; históricamente, esta tasa ha sido inferior al 6 por ciento en segunda línea para el cáncer pancreático.
La Dra. Pamela Munster, oncóloga de la Stanford University School of Medicine que participó en el estudio, dijo a STAT que 'es realmente un hito en los últimos 20 años de tratamiento del cáncer pancreático'. Munster añadió: 'durante dos años, la opinión dominante era que los fármacos dirigidos a KRAS no funcionaban en el cáncer pancreático; daraxonrasib ha aportado pruebas suficientes para cuestionar esa hipótesis'.
En cuanto a la seguridad, aproximadamente el 32 por ciento de los pacientes experimentaron eventos adversos de grado 3 o 4, siendo los más comunes la retención de líquidos y el edema. Goldsmith indicó que este nivel era 'más ligero que la carga de efectos secundarios de los regímenes de tratamiento clásicos del cáncer pancreático'. Aun así, Munster, de Stanford, subrayó que una selección cuidadosa de los pacientes será importante en el uso clínico del fármaco.
En el marco del programa de acceso anticipado, el fármaco llegará a pacientes que no cumplan los criterios de ensayos clínicos, a través de unos 25 grandes centros oncológicos en Estados Unidos. Según STAT, la empresa prevé que el fármaco esté disponible inicialmente para unos 400 pacientes. El acceso anticipado suele crear una opción previa para los pacientes con afecciones que amenazan la vida que no han respondido a tratamientos estándar.
En el plano financiero, las acciones de Revolution Medicines subieron un 22 por ciento al cierre del miércoles tras el anuncio de Goldsmith. La capitalización bursátil de la compañía se elevó a aproximadamente 5.400 millones de dólares. El acuerdo de colaboración firmado el año anterior con Pfizer dio a Revolution Medicines acceso a un flujo de pagos de hasta 5.500 millones de dólares, con un pago inicial de 1.400 millones. Pfizer posee los derechos de venta de daraxonrasib fuera de Estados Unidos.
Se espera que el comité asesor independiente de oncología de la FDA se reúna en los próximos meses para revisar la solicitud de daraxonrasib. La vía de aprobación más probable es el estatus de revisión acelerada, con un lanzamiento comercial previsto para finales de 2026 o principios de 2027. Goldsmith declaró: 'si obtenemos la aprobación, se trata de un tratamiento que los pacientes llevan años esperando'.
El cáncer de páncreas está reconocido como uno de los tipos de cáncer más agresivos del mundo, con aproximadamente 64.000 nuevos casos y 51.000 muertes anuales en Estados Unidos. La mayoría de los pacientes se diagnostican cuando la enfermedad ya está avanzada, y la mediana de supervivencia a cinco años, en todos los estadios, es de alrededor del 12 por ciento. Por ello, cualquier nueva opción terapéutica eficaz para el cáncer pancreático se considera clínicamente significativa.
Este artículo no constituye consejo médico. Los lectores con diagnóstico de cáncer pancreático o que busquen opciones de tratamiento deben consultar con su equipo de oncología, centros de investigación clínica y aseguradoras respecto al acceso anticipado. El proceso de revisión de la FDA en los próximos meses podría determinar la orientación a largo plazo del tratamiento del cáncer pancreático. La cobertura de STAT News subrayó que los investigadores clínicos también están evaluando el potencial de los enfoques dirigidos a KRAS más allá del cáncer pancreático.