Cambridge: organoides humanos revelan cómo revertir daños nerviosos 'irreversibles'

Investigadores del Laboratorio de Biología Molecular MRC de la Universidad de Cambridge anunciaron que han restaurado la capacidad de recrecimiento de las células nerviosas adultas en sistemas miniatura de cerebro y médula espinal producidos a partir de células madre humanas en el laboratorio. El estudio publicado abre una posible vía de tratamiento para los daños nerviosos antes considerados irreversibles. Publicado en Cellular Biology, el estudio ofrece potencial de tratamiento para lesiones de la médula espinal, esclerosis múltiple y otros trastornos neurológicos.
La autora principal del estudio, la profesora de investigación médica de la Universidad de Cambridge, la Dra. Madeline Lancaster, dijo en un comunicado de prensa: 'Los organoides, es decir, estructuras miniatura similares a órganos cultivadas en laboratorio, nos permitieron seguir la trayectoria del desarrollo del sistema nervioso humano. Descubrimos por qué las células nerviosas adultas pierden su capacidad de volver a crecer y luego restauramos esa capacidad utilizando un medicamento hormonal existente.'
Según el estudio, el equipo de Cambridge descubrió que a medida que los organoides desarrollados a partir de células madre maduraban a estados adultos, una red génica conocida como BCL11A apagaba el programa de recrecimiento de las células nerviosas. El mismo equipo activó el programa de recrecimiento utilizando un bloqueador del receptor de la hormona tiroidea que apaga esta red génica. El estudio mostró que las células nerviosas crecieron hasta cuatro veces su longitud en 12 semanas en modelos 'organ-on-chip' similares a los del ratón.
El descubrimiento del equipo de Cambridge sobre el funcionamiento del gen BCL11A se basó en un hallazgo anterior del equipo publicado en 2025 en Nature. En aquel momento, el equipo analizó las capacidades de recrecimiento de las células nerviosas embrionarias que los adultos no tienen. Ahora han revelado el mecanismo por el cual los adultos pueden recuperar esta capacidad.
La directora científica de Brain Research UK, Sara Imarisio, dijo a Science Daily: 'Este estudio es un punto de inflexión en condiciones como las lesiones medulares, el ictus y la esclerosis múltiple. Los tratamientos anteriores se han centrado todos en prevenir o frenar el daño, mientras que este enfoque promete revertirlo.' Imarisio añadió que los ensayos clínicos podrían comenzar en el período 2027-2028.
El medicamento hormonal utilizado en el estudio se describe como una subclase de la levotiroxina, utilizada para tratar el hipotiroidismo desde la década de 1960. Dado que esta clase de medicamento existente está aprobada por la FDA, los reguladores pueden volver a aprobar su uso en enfermedades neurológicas adultas con relativa rapidez. El equipo de Cambridge está formando un protocolo de ensayo clínico conjunto con la Universidad Johns Hopkins en Estados Unidos.
Un portavoz del MRC dijo que el estudio ha recibido 14 millones de libras de financiación, con 8 millones de libras adicionales posibles durante los próximos tres años hasta 2028. Para la transición a la fase de ensayos clínicos, el Wellcome Trust, la Fundación Gates y el Consejo Europeo de Investigación también planean proporcionar financiación adicional.
El editor científico de Nature para neurociencia, el Dr. Ferris Jabr, dijo: 'La metodología del estudio muestra que los organoides humanos son superiores a los modelos animales tradicionales. Dado que los sistemas nerviosos de la rata y el ratón evolucionaron de manera diferente a la de los humanos, los organoides humanos ofrecen el modelo de caso más sensible antes de los ensayos clínicos.'
El presidente de la American Academy of Neurology, el Dr. Carlayne Jackson, dijo: 'Las lesiones medulares generan 17 000 nuevos casos al año en Estados Unidos. Aproximadamente el 60 por ciento de estos casos limita gravemente la calidad de vida hasta la edad adulta. Los hallazgos de Cambridge ofrecen esperanza para tratar lesiones antes consideradas irreversibles.' Jackson añadió que la Academia tiene previsto que el equipo de Cambridge presente sus resultados en su congreso anual de 2027.
Este artículo es una crónica de investigación científica; no debe interpretarse como un consejo médico sobre lesiones del sistema nervioso, esclerosis múltiple o toma de decisiones médicas personales. Para opciones de tratamiento, consulte a un neurólogo o especialista médico autorizado.