Cambridge: İnsan organoidlerde 'geri dönüşsüz' kabul edilen sinir hasarı tersine çevrildi
Cambridge Üniversitesi MRC Moleküler Biyoloji Laboratuvarı araştırmacıları, laboratuvarda insan kök hücrelerinden ürettikleri minyatür beyin-omurilik sistemlerinin yetişkin sinir hücrelerinin yeniden büyüme yeteneğini geri kazandırdıklarını duyurdu. Yayımlanan çalışma, daha önce geri dönüşsüz kabul edilen sinir hasarları için potansiyel bir tedavi yolu açıyor. Cellular Biology dergisinde yayımlanan bu çalışma, omurilik yaralanmaları, multiple skleroz ve diğer nörolojik hastalıklarda tedavi potansiyeli sunuyor.
Çalışmanın baş yazarı, Cambridge Üniversitesi tıbbi araştırma profesörü Dr. Madeline Lancaster, basın açıklamasında 'Organoidler — yani laboratuvarda yetiştirilen minyatür organ-benzeri yapılar — insan sinir sisteminin gelişimsel sürecini izlememize olanak sağladı. Yetişkin sinir hücrelerinin tekrar büyüme yeteneklerini neden kaybettiklerini bulduk, ardından bir mevcut hormon ilacıyla bu yeteneği geri kazandırdık' ifadesini kullandı.
Çalışmaya göre Cambridge ekibi, kök hücrelerden geliştirilen organoidlerin yetişkin hale geldiğinde, BCL11A adı verilen bir gen ağının sinir hücrelerinin yeniden büyüme programını kapattığını keşfetti. Aynı ekip, bu gen ağını kapatan thyroid hormone reseptör blokörü kullanarak yeniden büyüme programını aktive etti. Çalışma, fareye benzer 'organ-on-chip' modellerinde sinir hücreleri 12 hafta içinde 4 katı uzunluğunda büyüdüklerini gösterdi.
Cambridge ekibinin BCL11A geninin nasıl çalıştığına dair keşfini, 2025'te Nature dergisinde yayımladıkları önceki bulguya dayandırıldı. O zaman ekip, embriyonik sinir hücrelerinin yetişkinlerin sahip olmadığı yeniden büyüme yeteneklerini analiz etti. Şimdi ise yetişkinlerin bu yeteneği geri kazanmasının mekanizmasını ortaya çıkardılar.
İngiltere Beyin Vakfı (Brain Research UK) Bilim Direktörü Sara Imarisio, Science Daily'e 'Bu çalışma, omurilik yaralanması, inme ve multiple skleroz gibi durumlarda bir dönüm noktasıdır. Önceki tedavilerin tümü hasarı önlemeye veya yavaşlatmaya odaklanırken, bu yaklaşım hasarı geri çevirmeyi vaat ediyor' dedi. Imarisio, klinik çalışmaların 2027-2028 dönemde başlayabileceğini ekledi.
Çalışmada kullanılan hormon ilacı, hipotiroidizm tedavisi için 1960'lardan bu yana kullanılan levotyroksin'in alt türü olarak tanımlandı. Bu mevcut ilaç sınıfı, FDA tarafından onaylı olduğu için yeni klinik çalışmaların yetişkin nörolojik hastalıklarda kullanılmak için yeniden onaylanması nispeten hızlı bir süreç olabilir. Cambridge ekibi, ABD'deki Johns Hopkins Üniversitesi ile ortak klinik çalışma protokolü oluşturuyor.
MRC sözcüsü, çalışmanın 14 milyon sterlinlik finansman aldığını, üç yıllık daha bir ek 8 milyon sterlinin de 2028 yılına kadar verilebileceğini söyledi. Çalışmanın klinik çalışma aşamasına geçişinde Wellcome Trust, Gates Foundation ve Avrupa Araştırma Konseyi de ek finansman sağlamayı planlıyor.
Nature dergisinin nörobilim editörü Dr. Ferris Jabr, 'Çalışmanın metodolojisi, insan organoidlerinin geleneksel hayvan modellerine göre üstün olduğunu ortaya koyuyor. Sıçanların ve farelerin sinir sistemleri insanlardan farklı evrimleştiği için, insan organoidleri klinik çalışma öncesi en hassas olgu modeli sunuyor' dedi.
American Academy of Neurology Başkanı Dr. Carlayne Jackson, 'Omurilik yaralanmaları, ABD'de yıllık 17.000 yeni vaka oluşturuyor. Bu vakaların yaklaşık yüzde 60'ı yetişkin yaşta yaşam kalitesini ciddi şekilde sınırlandırıyor. Cambridge bulguları, geri dönüşsüz kabul edilen bu yaralanmaların tedavisi için umut sunuyor' dedi. Jackson, Akademi'nin 2027 yıllık kongresinde Cambridge ekibinin sonuçlarını sunmasını planladığını ekledi.
Bu yazı bir bilimsel araştırma haberidir; sinir sistemi hasarları, multiple skleroz veya kişisel tıbbi karar verme süreçleri hakkında tıbbi tavsiye olarak değerlendirilmemelidir. Tedavi seçenekleri için lisanslı bir nörolog veya tıp uzmanına danışın.