Eli Lilly, İlaç Şirketleri Ar-Ge Performans Sıralamasında Lider Çıktı
İlaç sektörünün Ar-Ge performansı ölçümü uzun süredir tartışmalı oldu. Yeni bir ilacın patenti ile pazara çıkışı arasında yıllar geçer; reklamı, ne yaptığını anlamak için kafa karıştırabilir. STAT News tarafından bildirilen yeni bir analiz, dünyanın en büyük ilaç şirketlerini iki ayrı yöntemle sıralıyor: yeni etken maddeyi keşfeden ("invention") şirketler ve var olan etken maddeleri klinik kullanım için yeniden çerçeveleyen ("innovation") şirketler.
Her iki sıralamayı da Eli Lilly başı çekti. ABD merkezli şirket son beş yılda 14 yeni etken madde için onay almış ve sekiz mevcut etken maddeyi yeni endikasyonlara taşımıştı. Şirketin GLP-1 reseptör agonisti tirzepatide molekülü, bunlardan en görünürü; obezite ve diyabet alanlarında ciddi klinik fark yaratmaya devam ediyor.
Keşif sıralamasında ikinci sıraya Bristol Myers Squibb yerleşti. Şirket, immünonkoloji alanındaki yatırımlarıyla son üç yılda yedi yeni etken maddeyi pazara çıkardı. Üçüncü Boehringer Ingelheim'ın ise kronik solunum hastalıkları ve nadir genetik hastalıklar üzerine yoğunlaştığı belirtildi.
İnovasyon sıralaması, mevcut moleküllerin yeniden konumlandırılması, yeni dozaj formları, biyobenzer geliştirme veya farklı popülasyonlar için kanıt üretme gibi faaliyetleri ölçer. Burada ikinci sırada Roche, üçüncü sırada Novo Nordisk yer aldı. Novo'nun semaglutide molekülünü hem diyabet hem obezite hem de yakın zamanda kronik böbrek hastalığına yönelik üç ayrı kullanım için kanıtlaması, sektörde nadir bir başarı olarak değerlendirildi.
Sıralamayı hazırlayan ekibin başında, kıdemli farmasötik analist Bernard Munos vardı. Munos, geçmişte FDA verilerinden hareketle ilaç onaylarının istatistiksel analizini yapan, sıkça atıfta bulunulan bir akademik figür. Yeni listenin metodolojisi, son 60 ayda alınan FDA, EMA ve PMDA onaylarını, hücreden onaya kadar fizibilite oranlarını, ve klinik faz başına harcanan Ar-Ge bütçesini birleştiriyor.
Methodoloji sunumunda Munos, geleneksel "Ar-Ge harcaması / yeni ilaç sayısı" formülünün artık eskimiş olduğunu söyledi. "Yirmi yıldır şirketler birbirleriyle bu basit oranla karşılaştırıldı," dedi. "Ama gerçek tarafından bakıldığında, bir laboratuvarın bir yıl içinde üç yeni etken madde piyasaya sürmesi olağanüstü olabilir veya bir tane sürmesi son dört yılın en büyük başarısı olabilir. Karşılaştırma ölçütü hatalı."
Listenin ortasında veya alt sıralarında bazı tanınmış isimler vardı. AstraZeneca, son beş yılda yeni etken madde sayısı bakımından dokuzuncu sırada yer aldı. Pfizer, COVID-19 sonrası yatırım kaymalarının ardından inovasyon sıralamasında 11'inci sıraya geriledi. Sanofi, yeni etken madde Ar-Ge'sinde 14'üncü oldu.
Değerlendirme, ABD ve Avrupa pazarlarında devam eden ilaç fiyatlandırma tartışmalarıyla aynı zamanda geliyor. Trump yönetiminin TrumpRx programını genişletme planları, Maryland eyaletinin Ozempic için fiyat tavanı koyması ve İngiltere'nin sigara düzenlemesine ilişkin Massachusetts modelini örnek alması, sıralamayı politikacıların yakından izleyeceği bir veri kümesine dönüştürüyor.
"Ar-Ge ile fiyatlandırma arasında basit bir doğrudan korelasyon yoktur," diye yazdı Munos analizin önsözünde. "Ama eğer bir şirket beş yıl boyunca yeni hiçbir etken madde üretmiyor ve mevcut moleküllerine de yeni klinik kullanım kazandırmıyorsa, fiyat artışı bir Ar-Ge gerekçesiyle savunulamaz. Bu liste, bu argümanın hangi şirketler için işe yaradığını, hangileri için yaramadığını gösteriyor."
Sıralamayı oluşturanlar, gelecek 12 ay içinde aynı veri seti üzerinde küçük şirketler (yıllık ciro 2 milyar dolar altı) için ayrı bir liste yayınlamayı planlıyor. Çünkü en büyük ölçekli Ar-Ge faaliyetlerinin yaklaşık üçte birinin, lisanslama anlaşmaları yoluyla küçük ölçekli biyoteknoloji şirketlerinden büyüklere aktarıldığı biliniyor.