Eli Lilly en tête d'un nouveau classement de la R&D pharmaceutique
La mesure de la performance R&D dans l'industrie pharmaceutique est depuis longtemps un exercice contesté. Plusieurs années peuvent s'écouler entre le dépôt de brevet d'un médicament et sa commercialisation ; la communication brouille souvent la question de ce qui a vraiment été découvert. Une nouvelle paire d'analyses, rapportée par STAT News, classe les plus grands laboratoires mondiaux selon deux axes : l'invention (laboratoires qui découvrent de nouveaux composés actifs) et l'innovation (laboratoires qui trouvent de nouveaux usages à des composés existants).
Eli Lilly est en tête des deux classements. La société américaine a obtenu l'approbation de 14 nouveaux composés actifs au cours des cinq dernières années et a fait passer huit molécules existantes vers de nouvelles indications. Son agoniste du récepteur GLP-1, le tirzépatide, est le plus visible ; il continue de produire des effets cliniques importants dans l'obésité et le diabète.
Bristol Myers Squibb arrive deuxième au classement « invention ». Le groupe a mis sept nouveaux composés actifs sur le marché en trois ans, grâce à ses investissements en immuno-oncologie. Boehringer Ingelheim, troisième, est cité pour sa concentration sur les maladies respiratoires chroniques et les maladies génétiques rares.
Le classement « innovation » mesure des activités comme le repositionnement de molécules existantes, le développement de nouvelles formes galéniques, la construction de biosimilaires ou la production de preuves pour des populations distinctes. Roche y prend la deuxième place, Novo Nordisk la troisième. La capacité de Novo à produire des preuves cliniques pour son sémaglutide dans trois indications — diabète, obésité et, plus récemment, maladie rénale chronique — est décrite comme une campagne particulièrement bien menée.
L'équipe a été pilotée par l'analyste pharmaceutique senior Bernard Munos, figure académique souvent citée pour ses analyses statistiques des approbations de la FDA depuis vingt ans. La méthodologie combine les approbations FDA, EMA et PMDA des 60 derniers mois, les taux d'abandon entre cellule et approbation, et les dépenses R&D par phase clinique.
Lors de la présentation, Munos a estimé que la formule traditionnelle « dépenses R&D divisées par nombre de nouveaux médicaments » était devenue obsolète. « Pendant vingt ans, les laboratoires se sont comparés avec ce simple ratio », a-t-il dit. « Mais en réalité, un laboratoire peut mettre sur le marché trois nouveaux composés en une année — exceptionnel — ou n'en mettre qu'un seul qui soit la plus grande réussite de quatre ans. Le repère lui-même est faux. »
Certains noms familiers occupent le milieu ou le bas de la liste. AstraZeneca arrive neuvième sur la R&D de nouveaux composés actifs des cinq dernières années. Pfizer, après ses redéploiements post-COVID, recule à la onzième place du classement « innovation ». Sanofi figure quatorzième sur la R&D de nouveaux composés actifs.
L'analyse arrive en pleine actualité du débat sur le prix des médicaments aux États-Unis et en Europe. Les plans d'expansion du programme TrumpRx de l'administration Trump, le plafonnement du prix de l'Ozempic décidé par l'État du Maryland, ou encore l'adoption par le Royaume-Uni du modèle du Massachusetts pour la régulation du tabac transforment ce classement en jeu de données que les décideurs publics suivront de près.
« Il n'existe pas de corrélation directe et simple entre la R&D et les prix », écrit Munos dans la préface. « Mais lorsqu'un laboratoire n'a produit aucun nouveau composé actif en cinq ans et n'a pas ajouté de nouvelles indications cliniques à ses molécules existantes, une hausse de prix ne peut pas être justifiée par la R&D. Cette liste montre pour quelles entreprises cet argument se tient — et pour lesquelles non. »
Les auteurs prévoient de publier, dans les douze prochains mois, une liste séparée pour les entreprises plus petites — celles dont le chiffre d'affaires annuel est inférieur à deux milliards de dollars — sur le même jeu de données. Près d'un tiers de la R&D pharmaceutique à grande échelle passerait aujourd'hui de petites biotechs vers les grands groupes par des accords de licence.