AstraZeneca e Ionis reportan un fracaso importante en el ensayo de su medicamento cardíaco Wainua

AstraZeneca e Ionis Pharmaceuticals anunciaron esta semana que un importante ensayo clínico de su medicamento cardíaco Wainua no alcanzó sus objetivos principales, un revés para un tratamiento dirigido a una enfermedad cardíaca hereditaria específica y grave, en un mercado cada vez más saturado de terapias competidoras.

Wainua, conocido químicamente como eplontersén, está diseñado para tratar la miocardiopatía amiloide por transtiretina, una afección progresiva en la que una proteína mal plegada llamada transtiretina se acumula en forma de depósitos amiloides en el músculo cardíaco, endureciéndolo gradualmente y afectando su capacidad para bombear sangre eficazmente. La enfermedad puede ser hereditaria o desarrollarse más adelante en la vida sin una causa genética clara.

El fármaco ya había obtenido la aprobación para una afección relacionada, la polineuropatía amiloide por transtiretina, que daña los nervios en lugar del corazón. Los reguladores y los fabricantes esperaban que el éxito en el nuevo ensayo ampliara el uso de Wainua a la población, mucho mayor, de pacientes cuya enfermedad amiloide afecta principalmente al corazón.

No se divulgaron por completo los detalles exactos de qué criterios del ensayo no se cumplieron, pero las empresas describieron el resultado como un fracaso importante del ensayo, más que un margen estrecho, señalando un revés significativo específicamente para la indicación cardíaca, aunque el uso aprobado del fármaco para el daño nervioso no se ve afectado por este resultado.

El panorama terapéutico de la miocardiopatía amiloide por transtiretina ha cambiado rápidamente en los últimos años, pasando de ser una enfermedad rara con casi ninguna opción de tratamiento hace una década a un campo competitivo con varios fármacos aprobados y experimentales que utilizan mecanismos diferentes, incluidos algunos que estabilizan la proteína transtiretina en lugar de reducir su producción, como hace Wainua.

Los analistas afirman que cualquier fármaco que entre ahora en este mercado enfrenta un listón de evidencia clínica mucho más alto que los tratamientos anteriores, ya que médicos y pagadores pueden comparar las nuevas opciones directamente con terapias que ya han demostrado beneficios claros para los pacientes en grandes ensayos.

AstraZeneca e Ionis afirmaron que continúan evaluando todos los datos del ensayo y que aún no han definido los próximos pasos para el desarrollo de Wainua específicamente en la indicación cardíaca. Las empresas subrayaron que el fármaco sigue siendo una opción de tratamiento aprobada para la forma de la enfermedad que daña los nervios.

El revés se produce en medio de una ola más amplia de decepciones de gran repercusión en ensayos clínicos en la industria farmacéutica este año, un recordatorio de que incluso las terapias basadas en una biología bien comprendida pueden no traducirse en un beneficio clínico medible una vez probadas en grandes poblaciones de pacientes controladas.

Para los pacientes que viven con miocardiopatía amiloide por transtiretina, la noticia significa una opción menos a corto plazo en una afección que sigue siendo grave y con frecuencia infradiagnosticada, aunque los médicos señalan que ya existen varios tratamientos alternativos aprobados y disponibles para los pacientes elegibles.

Los analistas de la industria afirman que es probable que el resultado impulse un mayor escrutinio de los diversos mecanismos terapéuticos que se están explorando para la enfermedad, y podría influir en cómo los competidores posicionan sus propios ensayos en fase avanzada actualmente en curso en ese mismo campo tan disputado.