AstraZeneca ve Ionis, kalp hastalığı ilacı Wainua için büyük bir deneme başarısızlığı bildirdi

AstraZeneca ve Ionis Pharmaceuticals bu hafta, kalp hastalığı ilaçları Wainua'nın büyük bir klinik denemesinin ana hedeflerini karşılamadığını açıkladı; bu durum, giderek daha fazla rakip tedaviyle dolan bir pazarda belirli ve ciddi kalıtsal bir kalp hastalığını hedefleyen bir tedavi için bir gerileme anlamına geliyor.

Kimyasal olarak eplontersen adıyla bilinen Wainua, yanlış katlanmış transtiretin adlı bir proteinin kalp kasında amiloid birikintileri olarak birikerek onu kademeli olarak sertleştirdiği ve kanı etkili bir şekilde pompalama yeteneğini bozduğu ilerleyici bir durum olan transtiretin amiloid kardiyomiyopatisini tedavi etmek için tasarlandı. Hastalık kalıtsal olabilir veya net bir genetik neden olmadan yaşamın ilerleyen dönemlerinde gelişebilir.

İlaç, kalp yerine sinirleri hasara uğratan ilişkili bir durum olan transtiretin amiloid polinöropatisi için zaten onay almıştı. Düzenleyiciler ve ilaç üreticileri, daha yeni denemedeki başarının Wainua'nın kullanımını amiloid hastalığı öncelikle kalbi etkileyen çok daha büyük bir hasta popülasyonuna genişleteceğini umuyordu.

Hangi deneme sonuçlarının tam olarak karşılanmadığına dair ayrıntılar tam olarak açıklanmadı, ancak şirketler sonucu dar bir eksiklikten çok büyük bir deneme başarısızlığı olarak tanımladı; bu, ilacın sinir hasarı için onaylı kullanımı sonuçtan etkilenmese bile özellikle kardiyak endikasyon için önemli bir gerilemeye işaret ediyor.

Transtiretin amiloid kardiyomiyopatisi için tedavi ortamı son yıllarda hızla değişti; on yıl önce neredeyse hiç tedavi seçeneği olmayan nadir bir hastalıktan, Wainua'nın yaptığı gibi üretimini azaltmak yerine transtiretin proteinini stabilize eden bazı ilaçlar da dahil olmak üzere farklı mekanizmalar kullanan birkaç onaylı ve deneysel ilacın bulunduğu rekabetçi bir alana dönüştü.

Analistler, hekimlerin ve ödeyicilerin yeni seçenekleri, hastalar için büyük denemelerde zaten net faydalar göstermiş tedavilerle doğrudan karşılaştırabildiği için, artık bu pazara giren herhangi bir ilacın önceki tedavilerden çok daha yüksek bir klinik kanıt eşiğiyle karşı karşıya olduğunu söylüyor.

AstraZeneca ve Ionis, tam deneme verilerini değerlendirmeye devam ettiklerini ve Wainua'nın özellikle kardiyak endikasyondaki geliştirilmesi için henüz sonraki adımları belirlemediklerini söyledi. Şirketler, ilacın hastalığın sinir hasarı formu için onaylı bir tedavi seçeneği olarak kalmaya devam ettiğini vurguladı.

Bu gerileme, bu yıl ilaç endüstrisi genelinde daha geniş bir yüksek profilli deneme hayal kırıklıkları dalgasının ortasında geliyor; iyi anlaşılmış biyoloji üzerine inşa edilen tedavilerin bile büyük, kontrollü hasta popülasyonlarında test edildiğinde ölçülebilir klinik faydaya dönüşmeyebileceğinin bir hatırlatıcısı.

Transtiretin amiloid kardiyomiyopatisi ile yaşayan hastalar için haber, ciddi ve genellikle yeterince teşhis edilmeyen bir durum olmaya devam eden alanda yakın vadede bir seçeneğin daha az olması anlamına geliyor; ancak doktorlar, uygun hastalar için birkaç alternatif tedavinin zaten onaylı ve mevcut olduğunu belirtiyor.

Endüstri analistleri, sonucun hastalık için izlenen çeşitli tedavi mekanizmalarının yeniden incelenmesine yol açması muhtemel olduğunu ve rakiplerin aynı kalabalık alanda hâlihazırda devam eden kendi son aşama denemelerini nasıl konumlandıracaklarını etkileyebileceğini söylüyor.