Retatrutide, el fármaco experimental contra la obesidad de Eli Lilly, otorgado a un solo paciente: cómo se explica este acceso poco habitual

Eli Lilly ha proporcionado su fármaco experimental contra la obesidad retatrutide a un único paciente de 79 años a través de un programa de uso compasivo, según una investigación de STAT News publicada el martes. La revelación plantea preguntas sobre el acceso previo a la aprobación de uno de los medicamentos experimentales más vigilados de la industria farmacéutica.

El retatrutide es un triple agonista que actúa simultáneamente sobre los receptores GLP-1, GIP y glucagón. En los datos de fase 2, produjo una pérdida media de hasta el 24 % del peso corporal en 48 semanas, situándolo como el competidor futuro más sólido de Lilly frente al Wegovy de Novo Nordisk y a su propio producto comercializado Zepbound. Los resultados de fase 3 se esperan a principios de 2027.

STAT informa de que Lilly se negó a comentar la identidad del paciente o cómo se aprobó la solicitud. En Estados Unidos, los programas de acceso ampliado (uso compasivo) permiten que pacientes con enfermedades graves o potencialmente mortales y sin opciones de tratamiento aprobadas reciban medicamentos experimentales con permiso de la FDA.

El uso de estos programas para fármacos contra la obesidad es muy inusual. Los reporteros de STAT, Ed Silverman y Damian Garde, señalaron que el uso compasivo cubre históricamente terapias oncológicas en fase terminal, enfermedades genéticas raras y trastornos neurológicos como la ELA. La entrada de un fármaco contra la obesidad por esta vía abre un nuevo debate en el sector.

El reclutamiento del ensayo de retatrutide en Estados Unidos se cerró a finales de 2024, cuando la compañía completó el reclutamiento para sus estudios de fase 3. Eso significaba que la vía del ensayo clínico ya no estaba disponible para el paciente; el uso compasivo era la única ruta restante hacia el medicamento fuera de un estudio.

STAT subrayó que el paciente tiene 79 años, lo que es inusual porque la base de datos de seguridad actual para retatrutide cubre mayoritariamente a pacientes menores de 65 años. Existe la preocupación de que los fármacos de la clase GLP-1 puedan acentuar la pérdida de masa muscular en pacientes mayores, especialmente con las dosis más elevadas evaluadas en la fase 2.

La Dra. Susan Yanovski, investigadora especializada en GLP-1 en el National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) de Estados Unidos, dijo a STAT que « las normas éticas del uso compasivo son claras, pero su aplicación en una afección crónica como la obesidad sigue siendo objeto de debate ». La gravedad de las comorbilidades del paciente, como la insuficiencia cardíaca o la diabetes, es la cuestión crítica, dijo.

La oficina de la senadora demócrata Elizabeth Warren confirmó a STAT que tiene previsto solicitar a Lilly documentación sobre la identidad del paciente y el proceso de selección. La senadora Warren lleva mucho tiempo presionando al sector sobre la fijación de precios de los medicamentos y las desigualdades en el acceso.

Una línea de atención separada se centra en la especulación de que el paciente podría ser el expresidente estadounidense Donald Trump. Tanto STAT como Ars Technica han planteado esa posibilidad; los representantes de Trump y Lilly se han negado a hacer comentarios. Lilly afirmó en un comunicado que « no podemos discutir casos individuales de pacientes debido a las leyes de privacidad ».

El caso también podría influir en el relato de Lilly ante los inversores. Las acciones de Lilly abrieron con un descenso del 0,4 % el martes; los analistas no esperan un movimiento significativo hasta que se publiquen los datos de fase 3.