Eli Lilly'nin deneysel obezite ilacı retatrutide tek bir hastaya verildi: olağandışı erişim nasıl açıklanıyor
Eli Lilly, henüz onaylanmamış obezite ilacı retatrutide'i 79 yaşındaki tek bir hastaya verdi. STAT News'in salı günkü incelemesine göre erişim, ilaç şirketinin deneysel terapilerini Faz 3 çalışmaları tamamlanmadan kullanıma sunmasının nadir bir yoludur olan "şefkat amaçlı kullanım" programı üzerinden sağlandı.
Retatrutide, üç hormon reseptörünü (GLP-1, GIP ve glukagon) aynı anda hedefleyen üçlü bir agonisttir. Faz 2 verilerinde 48 hafta içinde vücut ağırlığının ortalama yüzde 24'üne kadar kayıp gösteren ilaç, Lilly'nin daha önceki Wegovy (Novo Nordisk) ve Zepbound karşısındaki en güçlü gelecekteki rakibi olarak konumlandırılıyor. Faz 3 sonuçlarının 2027'nin başlarında açıklanması bekleniyor.
STAT'in haberi, hastanın kimliğine veya başvurusunun nasıl onaylandığına dair Lilly'nin yorum yapmadığını aktarıyor. ABD'de "genişletilmiş erişim" (compassionate use) programları, ciddi veya hayatı tehdit eden hastalıkları olan ve onaylanmış tedavi seçeneği bulunmayan hastalara FDA izniyle deneysel ilaçların verilmesine olanak tanır.
Obezite ilaçlarının bu kanaldan verilmesi çok nadirdir. STAT muhabirleri Ed Silverman ve Damian Garde'a göre, geçmişte bu programlar daha çok son evre kanser tedavileri, nadir genetik hastalıklar ve ALS gibi nörolojik hastalıklar için kullanılmıştır. Bir obezite ilacının böyle bir programa girmesi sektörde yeni bir tartışma açtı.
Lilly'nin ABD'deki retatrutide programı 2024 sonunda durduruldu çünkü şirket Faz 3 çalışmaları için katılımcı kaydını kapatmıştı. Bu nedenle hastanın klinik araştırma yolu zaten kapalıydı; şefkat amaçlı kullanım, klinik araştırma dışında deneysel ilaca ulaşmanın tek yoluydu.
STAT, hastanın 79 yaşında olduğunu ve bu yaşın retatrutide'in mevcut güvenlik veri tabanının çoğunlukla 65 yaşının altındaki hastaları kapsadığı düşünüldüğünde olağandışı olduğunu vurguladı. Yaşlı hastalarda GLP-1 sınıfı ilaçların kas kaybı riskini artırabileceği endişesi var.
ABD'li GLP-1 araştırmacısı Dr. Susan Yanovski (NIDDK), STAT'a verdiği demeçte « şefkat amaçlı kullanımın etik kuralları belirgindir ancak obezite gibi kronik bir durumda kullanımı tartışmalı kalıyor » dedi. Yanovski'ye göre, hastanın komorbiditelerinin (kalp yetmezliği, diyabet) ne kadar şiddetli olduğu kritik bir soru.
ABD Kongresi'nde Demokrat Senatör Elizabeth Warren'ın ofisi, Lilly'den hastanın kimliği ve seçim sürecine ilişkin belge talep etmeyi planladığını STAT'a doğruladı. Senatör Warren uzun süredir ilaç fiyatlandırması ve erişim eşitsizliği konularında baskı uyguluyor.
Ayrı bir endişe, hastanın eski ABD Başkanı Donald Trump olabileceği yönündeki spekülasyonlar. Hem STAT hem de Ars Technica bu olasılığı gündeme getirdi; ancak Trump'ın temsilcileri ve Lilly bu konuda yorum yapmadı. Lilly bir açıklamasında « bireysel hasta vakalarını gizlilik yasaları gereği tartışamayız » dedi.
Vaka, Lilly'nin yaklaşan IPO ortamından bağımsız olarak şirketin yatırımcı ilişkilerini de etkileyebilir. Şirket hissesi salı günkü açılışta yüzde 0,4 düşüş gösterdi; analistler Faz 3 sonuçlarına kadar büyük bir hareket beklemiyor.
Bunları da okuyun
Aynı yağ ailesinin iki yüzü: birinin tip 2 diyabeti beslerken diğerinin onunla savaşması
Yeni bir çalışma, doymuş yağ asitleri ailesindeki iki yapısal değişiklik arasında çarpıcı bir farkın tip 2 diyabet riskini iki yönde etkilediğini gösteriyor. Science Daily'nin aktardığı bulgular, beslenme bilimi açısından önemli bir nüansı ortaya koyuyor.
Yaşlandıkça neden iyileşiyoruz? Yale, yetişkinlerin neredeyse yarısının yaşla birlikte iyileşme yaşadığını gösteriyor
Yale Üniversitesi'nden uzun süreli bir çalışma, ileri yaştaki yetişkinlerin neredeyse yarısının zaman içinde fiziksel veya psikolojik sağlığında iyileşme gösterdiğini ortaya koydu. Yaşlanma deneyimini sadece bir gerileme süreci olarak gören kalıpları sorgulayan bulgular, yaşlanma araştırmalarının yön değiştirme süreciyle örtüşüyor.
Tüp bebek (IVF) ek tedavileri: yeni çalışma, çoğunun başarıya etkisinin olmadığını söylüyor
Birleşik Krallık'taki tüp bebek tedavisi sırasında sıkça satılan ek tedavilerin büyük çoğunluğunun başarı oranına olumlu bir etkisi olmadığı, çoğunluğunun kanıt temelinin ise hâlâ yetersiz olduğu yeni bir analizde ortaya koyuldu. Guardian'ın aktardığı çalışma, hastalara binlerce sterlinlik ek harcamaya yol açan uygulamaların gerçek değerini sorguluyor.
İşte daha mutlu olmak için günde beş dakikalık yürüyüş: yeni araştırma ne diyor
İş gününde sadece beş dakikalık yürüyüş, çalışanların ruh halinde belirgin bir iyileşmeye yol açabilir. BBC Health'in aktardığı yeni bir çalışmaya göre, basit aralıklı hareket alışkanlığı stres göstergelerini düşürüyor.
FDA onaylı kalp hastalığı AI'sı: OpenEvidence, doktorlara yatak başında ne sunuyor
Doktorların başvurduğu klinik karar destek platformu OpenEvidence, kalp hastalığını ön taramada tespit etmek için FDA tarafından onaylanmış bir yapay zeka modülü eklediğini duyurdu. STAT'in haberine göre adım, mevcut görüntüleme ve EKG araçlarına AI'nın nasıl entegre edileceği konusunda bir sınav noktası olacak.
