Le retatrutide, médicament expérimental contre l'obésité d'Eli Lilly, accordé à un seul patient : comment expliquer cet accès inhabituel

Eli Lilly a accordé son médicament expérimental contre l'obésité, le retatrutide, à un seul patient de 79 ans dans le cadre d'un programme d'usage compassionnel, selon une enquête de STAT News publiée mardi. Cette divulgation soulève des questions sur l'accès préalable à l'approbation à l'un des médicaments expérimentaux les plus surveillés de l'industrie pharmaceutique.

Le retatrutide est un triple agoniste qui cible simultanément les récepteurs GLP-1, GIP et glucagon. Dans les données de phase 2, il a entraîné une perte de poids moyenne pouvant atteindre 24 % du poids corporel sur 48 semaines, le positionnant comme le plus solide futur concurrent de Lilly face au Wegovy de Novo Nordisk et à son propre produit Zepbound. Les résultats de phase 3 sont attendus début 2027.

Selon STAT, Lilly a refusé de discuter de l'identité du patient ou de la manière dont la demande a été approuvée. Aux États-Unis, les programmes d'accès élargi (usage compassionnel) permettent aux patients atteints de maladies graves ou potentiellement mortelles et n'ayant pas d'option thérapeutique approuvée de recevoir des médicaments expérimentaux avec l'autorisation de la FDA.

L'utilisation de ces programmes pour les médicaments contre l'obésité est très inhabituelle. Les reporters de STAT Ed Silverman et Damian Garde ont noté que l'usage compassionnel concerne historiquement les traitements contre le cancer en phase terminale, les maladies génétiques rares et les troubles neurologiques tels que la SLA. Un médicament contre l'obésité entrant par ce canal ouvre un nouveau débat dans l'industrie.

Le recrutement de l'essai sur le retatrutide aux États-Unis a été clos fin 2024, lorsque l'entreprise a finalisé le recrutement pour ses études de phase 3. Cela signifie que la voie de l'essai clinique n'était plus accessible au patient ; l'usage compassionnel était le seul moyen restant d'accéder au médicament en dehors d'une étude.

STAT a souligné que le patient a 79 ans, ce qui est inhabituel car la base de données de sécurité actuelle pour le retatrutide couvre principalement des patients de moins de 65 ans. Il existe des préoccupations selon lesquelles les médicaments de la classe GLP-1 pourraient accentuer la perte musculaire chez les patients âgés, en particulier aux doses plus élevées testées en phase 2.

La Dr Susan Yanovski, chercheuse spécialiste du GLP-1 au National Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK) des États-Unis, a déclaré à STAT que « les règles éthiques de l'usage compassionnel sont claires, mais son application dans une affection chronique comme l'obésité reste contestée ». La gravité des comorbidités du patient, telles que l'insuffisance cardiaque ou le diabète, est la question cruciale, a-t-elle dit.

Le bureau de la sénatrice démocrate Elizabeth Warren a confirmé à STAT qu'il prévoit de demander à Lilly des documents concernant l'identité du patient et le processus de sélection. La sénatrice Warren fait depuis longtemps pression sur l'industrie sur la fixation des prix des médicaments et les inégalités d'accès.

Une attention distincte porte sur la spéculation selon laquelle le patient pourrait être l'ancien président américain Donald Trump. STAT et Ars Technica ont tous deux évoqué cette possibilité ; les représentants de Trump et Lilly ont refusé de commenter. Lilly a déclaré dans un communiqué que « nous ne pouvons pas discuter de cas individuels de patients en raison des lois sur la protection de la vie privée ».

L'affaire pourrait également peser sur le discours de Lilly auprès des investisseurs. L'action Lilly a ouvert en baisse de 0,4 % mardi ; les analystes n'anticipent pas de mouvement significatif avant la publication des données de phase 3.