Fampridin: MS hastalarının yürümesine yardımcı olan ilaç artık NHS'te

İngiltere'de multipl skleroz (MS) ile yaşayan binlerce kişi için, dünyanın başka yerlerinde on yılı aşkın süredir kullanılan bir ilaç artık NHS üzerinden erişilebilir hale geldi. Günde iki kez alınan bir tablet olan fampridin, hasarlı sinir yollarında sinyallerin iletilme biçimini iyileştiriyor ve yürüme yetisi MS'ten etkilenen hastalar için onaylandı. Sağlık yetkilileri, uygun görülen hasta sayısının 5 bine kadar çıkabileceğini tahmin ediyor.

Multipl skleroz, bağışıklık sisteminin sinir liflerini saran koruyucu miyelin kılıfına saldırdığı, bu nedenle beyin ile vücudun geri kalanı arasında iletilen elektriksel sinyallerin bozulduğu bir hastalık. En yaygın ve en çok sıkıntı yaratan sonuçlarından biri, yürüme yetisinin azalması; bu daha yavaş bir tempo, daha fazla yorgunluk ya da dinlenmeden önce kat edilebilen daha kısa bir mesafe anlamına gelebiliyor.

Fampridin altta yatan sinir hasarını onarmıyor ya da MS'in seyrini yavaşlatmıyor. Bunun yerine, hasarlı sinir liflerindeki potasyum kanallarını kısmen bloke ederek çalışıyor; bu da miyelin kılıfının aşındığı bölgelerde bile liflerin elektriksel uyarıları daha etkili biçimde iletmesine yardımcı oluyor. Pratikte bu, bazı hastalar için ölçülebilir düzeyde daha hızlı ya da daha dengeli bir yürüyüş hızına dönüşebiliyor.

İlacın İngiltere dışında uzun bir geçmişi var. Amerika Birleşik Devletleri'nde 2010 yılında Ampyra markasıyla onaylandı, ardından Avrupa Birliği'nde Fampyra adıyla ruhsatlandırıldı. Özel olarak ödeme yapabilen ya da belirli deneme veya insani kullanım programları aracılığıyla erişim sağlayan bazı İngiliz hastalar, ilacı yıllardır kullanıyordu. İlacın İngiltere'de NHS formülerine girmesi, artık özel ödeme yerine standart bir reçeteleme süreciyle erişilebilir olduğu anlamına geliyor.

Uygunluk, Birleşik Krallık'ta MS ile yaşayan yaklaşık 150 bin kişi arasında evrensel değil. Klinik deney verileri, yalnızca hastaların bir alt grubunun -genellikle yardımsız yürüyebilen ama belirgin güçlük yaşayan kişilerin- ilaca anlamlı biçimde yanıt verdiğini gösteriyor. NHS reçeteleme kılavuzunun bir deneme süreci gerektirmesi bekleniyor; tedaviye devam, hastanın ilk haftalar içinde yürüme hızında ölçülebilir bir iyileşme göstermesine bağlı olacak.

Bu deneme-yanıt modeli, MS semptom yönetiminde daha geniş bir örüntüyü yansıtıyor: hastalık insanları bu kadar farklı etkilediği için, bir hastaya yardımcı olan tedavi bir başkasına pek fayda sağlamayabiliyor. Fampridinin onayı, son yıllarda günlük semptomları yönetmek yerine nüksetme sıklığını azaltmaya odaklanan hastalık değiştirici tedavilerin ağırlıkta olduğu bir tedavi manzarasına semptomatik bir seçenek daha ekliyor.

Fampridinin kamu tarafından finanse edilen sağlık sistemlerinde daha yaygın kullanımının önündeki temel engel tarihsel olarak maliyet oldu. İlaç etkisini sürdürmek için süresiz kullanılması gerektiğinden ve faydası hastaların yalnızca bir alt grubuyla sınırlı olduğundan, çeşitli ülkelerdeki maliyet-etkinlik değerlendirmelerinin fiyatın hareket kabiliyeti ve yaşam kalitesindeki iyileşmeye kıyasla haklı olduğu sonucuna varması yıllar aldı.

Hareket kabiliyeti bağımsızlıklarının merkezinde olan hastalar için, mütevazı yürüme iyileşmeleri bile orantısız derecede önemli olabiliyor; bu, birinin çalışmaya devam edip edemeyeceğini, bir hane işletip işletemeyeceğini ya da yardım almadan çevresinde dolaşıp dolaşamayacağını etkiliyor. MS dernekleri, MS araştırma finansmanına hakim olan hastalık değiştirici ilaçların yanı sıra semptom odaklı tedavilere daha geniş erişim için uzun süredir baskı yapıyor.

Onay ayrıca İngiltere'deki MS bakımının katmanlı yapısını da gözler önüne seriyor; burada nüksü önleyen tedaviler, semptom yönetimi, fizyoterapi ve rehabilitasyon desteği genellikle tek bir tedavi olarak değil, nöroloji ekipleri aracılığıyla koordine ediliyor. Fampridinin, uygun hastalar için bakımlarının mevcut herhangi bir unsurunun yerini almak yerine bu araç setine eklenmesi bekleniyor.

NHS vakıfları yerel reçeteleme protokollerini güncelledikçe ve nöroloji ekipleri fayda görebilecek hastaları belirledikçe, dağıtımın kademeli olması bekleniyor. Yetkililer, ilacın genel pratisyenlik yerine uzman MS hizmetleri aracılığıyla sunulacağını, yani hastaların değerlendirilebilmesi için bir sevke ya da mevcut bir nöroloji ekibi ilişkisine ihtiyaç duyacağını söyledi.

Tedavisi olmayan ve güçlü deney kanıtlarıyla desteklenen semptomatik tedavisi az olan bir hastalık için, hastaların yalnızca bir kısmında bile ölçülebilir yürüme iyileşmesi sağlayabilen bir tedavi, kademeli olsa da anlamlı bir katkı sunuyor. NHS yetkililerinin tarif ettiği gibi, uygun görülen yaklaşık 5 bin hastanın yaşamlarını değiştirecek bir fayda görüp görmeyeceği, önümüzdeki yıl boyunca reçeteleme verileri biriktikçe daha net hale gelecek.