Fampridine : le médicament contre la SEP désormais remboursé par le NHS

Pour des milliers de personnes atteintes de sclérose en plaques (SEP) en Angleterre, un médicament disponible ailleurs dans le monde depuis plus d'une décennie vient tout juste de devenir accessible via le NHS. La fampridine, un comprimé pris deux fois par jour qui améliore la manière dont les signaux nerveux circulent le long des voies endommagées, a été approuvée pour les patients dont la SEP affecte la capacité à marcher. Les autorités sanitaires estiment que jusqu'à 5 000 personnes pourraient être éligibles.

La sclérose en plaques est une maladie dans laquelle le système immunitaire attaque la gaine protectrice entourant les fibres nerveuses, appelée myéline, perturbant les signaux électriques qui circulent entre le cerveau et le reste du corps. L'une des conséquences les plus courantes et les plus handicapantes est une capacité de marche réduite, que cela se traduise par une allure plus lente, une fatigue accrue ou une distance plus courte parcourue avant de devoir se reposer.

La fampridine ne répare pas les lésions nerveuses sous-jacentes et ne ralentit pas l'évolution de la SEP elle-même. Elle agit en bloquant partiellement les canaux potassiques des fibres nerveuses endommagées, ce qui aide ces fibres à conduire plus efficacement les impulsions électriques, même là où la gaine de myéline s'est amincie. En pratique, cela peut se traduire par une vitesse de marche mesurablement plus rapide ou plus stable chez certains patients.

Le médicament a une longue histoire hors du Royaume-Uni. Il a été approuvé aux États-Unis en 2010 sous le nom commercial Ampyra, puis autorisé dans l'Union européenne sous le nom de Fampyra. Certains patients britanniques capables de payer en privé, ou ayant accédé au médicament via des essais cliniques ou des programmes d'usage compassionnel, l'utilisaient déjà depuis des années. Son inscription au formulaire du NHS en Angleterre signifie qu'il est désormais disponible via une prescription standard plutôt que par paiement privé.

L'éligibilité n'est pas universelle parmi les quelque 150 000 personnes vivant avec la SEP au Royaume-Uni. Les données d'essais cliniques montrent que seul un sous-groupe de patients, généralement ceux capables de marcher sans aide mais avec une difficulté notable, répond de manière significative au médicament. Les recommandations de prescription du NHS devraient exiger une période d'essai, la poursuite du traitement dépendant de l'amélioration mesurable de la vitesse de marche démontrée par le patient dans les premières semaines.

Ce modèle d'essai-réponse reflète une tendance plus large dans la gestion des symptômes de la SEP : la maladie affectant chaque personne différemment, un traitement bénéfique pour un patient peut n'avoir que peu d'effet chez un autre. L'approbation de la fampridine ajoute une option symptomatique à un paysage thérapeutique qui, ces dernières années, s'est fortement concentré sur les traitements de fond visant à réduire la fréquence des poussées plutôt qu'à gérer les symptômes quotidiens comme la mobilité.

Le coût a historiquement été le principal obstacle à une utilisation plus large de la fampridine dans les systèmes de santé publics. Comme le médicament doit être pris indéfiniment pour conserver son effet, et que son bénéfice se limite à un sous-groupe de patients, les évaluations coût-efficacité menées dans différents pays ont mis des années à conclure que son prix était justifié au regard de l'amélioration de la mobilité et de la qualité de vie qu'il procure.

Pour les patients dont la mobilité est centrale dans leur autonomie, même des améliorations modestes de la marche peuvent avoir une importance disproportionnée, déterminant si une personne peut continuer à travailler, gérer un foyer ou se déplacer dans sa communauté sans assistance. Les associations de patients atteints de SEP réclament depuis longtemps un accès plus large aux traitements axés sur les symptômes, en complément des médicaments de fond qui dominent le financement de la recherche sur la SEP.

Cette approbation met également en lumière la nature multicouche de la prise en charge de la SEP en Angleterre, où les traitements préventifs des poussées, la gestion des symptômes, la kinésithérapie et le soutien à la réadaptation sont généralement coordonnés par des équipes de neurologie plutôt que délivrés comme un traitement unique. La fampridine devrait venir s'ajouter à cette panoplie pour les patients éligibles, sans remplacer aucun élément existant de leur prise en charge.

Le déploiement devrait être progressif, le temps que les établissements du NHS actualisent leurs protocoles de prescription locaux et que les équipes de neurologie identifient les patients susceptibles d'en bénéficier. Les autorités ont précisé que le médicament serait délivré via les services spécialisés en SEP plutôt qu'en médecine générale, ce qui signifie que les patients devront être orientés ou avoir déjà un suivi avec une équipe de neurologie pour être évalués.

Pour une maladie sans traitement curatif et avec peu de thérapies symptomatiques soutenues par des essais solides, un traitement capable d'améliorer mesurablement la marche, même pour une fraction des patients, représente un ajout significatif, quoique progressif. Reste à voir si les quelque 5 000 patients éligibles connaîtront le bénéfice « qui change la vie » décrit par les autorités du NHS, une question qui deviendra plus claire à mesure que les données de prescription s'accumuleront au cours de l'année à venir.