Fampridina: el fármaco contra la EM que ya cubre el NHS británico

Para miles de personas que viven con esclerosis múltiple (EM) en Inglaterra, un fármaco disponible en otras partes del mundo desde hace más de una década acaba de estar disponible a través del NHS. La fampridina, un comprimido que se toma dos veces al día y que mejora la forma en que las señales nerviosas viajan por las vías dañadas, ha sido aprobada para pacientes cuya EM afecta su capacidad de caminar. Las autoridades sanitarias calculan que hasta 5.000 personas podrían ser elegibles.

La esclerosis múltiple es una enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca la capa protectora que rodea las fibras nerviosas, llamada mielina, alterando las señales eléctricas que viajan entre el cerebro y el resto del cuerpo. Una de las consecuencias más comunes y perturbadoras es una capacidad reducida para caminar, ya sea en forma de ritmo más lento, mayor fatiga o una distancia más corta antes de necesitar descansar.

La fampridina no repara el daño nervioso subyacente ni ralentiza el curso de la EM en sí. En cambio, actúa bloqueando parcialmente los canales de potasio en las fibras nerviosas dañadas, lo que ayuda a que esas fibras conduzcan los impulsos eléctricos de forma más eficaz incluso donde la vaina de mielina se ha desgastado. En la práctica, esto puede traducirse en una velocidad de marcha medible más rápida o más estable en algunos pacientes.

El fármaco tiene una larga historia fuera del Reino Unido. Fue aprobado en Estados Unidos en 2010 bajo el nombre comercial Ampyra, y más tarde autorizado en la Unión Europea como Fampyra. Algunos pacientes británicos que podían pagarlo de forma privada, o que accedieron a él mediante ensayos clínicos o programas de uso compasivo, lo han estado utilizando desde hace años. Su incorporación al formulario del NHS en Inglaterra significa que ahora está disponible mediante una vía de prescripción estándar en lugar de pago privado.

La elegibilidad no es universal entre las aproximadamente 150.000 personas que viven con EM en el Reino Unido. Los datos de ensayos clínicos muestran que solo un subgrupo de pacientes, generalmente aquellos que ya pueden caminar sin ayuda pero con dificultad notable, responde de forma significativa al fármaco. Se espera que las directrices de prescripción del NHS exijan un período de prueba, y que la continuidad del tratamiento dependa de que el paciente demuestre una mejora medible en la velocidad de marcha durante las primeras semanas.

Ese modelo de prueba y respuesta refleja un patrón más amplio en el manejo de los síntomas de la EM: como la enfermedad afecta a cada persona de forma tan distinta, un tratamiento que ayuda a un paciente puede hacer poco por otro. La aprobación de la fampridina añade una opción sintomática a un panorama de tratamiento que, en los últimos años, se ha centrado fuertemente en terapias modificadoras de la enfermedad diseñadas para reducir la frecuencia de las recaídas en lugar de gestionar síntomas cotidianos como la movilidad.

El costo ha sido históricamente el principal obstáculo para un uso más amplio de la fampridina en sistemas de salud financiados con fondos públicos. Como el fármaco debe tomarse indefinidamente para mantener su efecto, y su beneficio se limita a un subgrupo de pacientes, las evaluaciones de costo-efectividad en distintos países han tardado años en concluir que el precio estaba justificado en relación con la mejora en la movilidad y la calidad de vida que ofrece.

Para los pacientes cuya movilidad es central para su independencia, incluso mejoras modestas en la marcha pueden tener una importancia desproporcionada, ya que determinan si alguien puede seguir trabajando, gestionar un hogar o desplazarse por su comunidad sin ayuda. Las asociaciones de pacientes con EM llevan tiempo reclamando un acceso más amplio a tratamientos centrados en los síntomas, junto a los fármacos modificadores de la enfermedad que dominan la financiación de la investigación sobre EM.

La aprobación también pone de relieve la naturaleza escalonada de la atención a la EM en Inglaterra, donde las terapias para prevenir recaídas, el manejo de síntomas, la fisioterapia y el apoyo a la rehabilitación suelen coordinarse a través de equipos de neurología en lugar de administrarse como un único tratamiento. Se espera que la fampridina se sume a ese conjunto de herramientas para los pacientes elegibles, sin sustituir ningún elemento existente de su atención.

Se prevé que la implementación sea gradual, a medida que los fideicomisos del NHS actualicen sus protocolos locales de prescripción y los equipos de neurología identifiquen a los pacientes que probablemente se beneficien. Las autoridades han señalado que el fármaco estará disponible a través de servicios especializados en EM y no en atención primaria, lo que significa que los pacientes necesitarán una derivación o una relación existente con un equipo de neurología para ser evaluados.

Para una enfermedad sin cura y con pocos tratamientos sintomáticos respaldados por evidencia sólida de ensayos, una terapia que puede mejorar de forma medible la marcha, aunque sea en una fracción de los pacientes, representa una adición significativa, si bien incremental. Si los cerca de 5.000 pacientes elegibles experimentan el beneficio que las autoridades del NHS han descrito como capaz de cambiar la vida se aclarará a medida que se acumulen los datos de prescripción durante el próximo año.