Sanofi'nin Pompe hastalığı ilaçlarında kıtlık hastaları endişelendiriyor

Pompe hastalığı, vücudun kaslarda biriken glikojeni parçalayamamasına yol açan nadir ve kalıtsal bir metabolik bozukluktur. Zamanla kas gücü kaybına, solunum yetmezliğine ve tedavi edilmezse ölüme yol açabilir. Hastalığın standart tedavisi, eksik olan enzimi dışarıdan sağlayan enzim replasman tedavisidir ve hastaların çoğu bu tedaviye ömür boyu bağımlıdır.

Sanofi, bu tedavide kullanılan iki temel ilaç olan Myozyme ve Nexviazyme'de kıtlık yaşandığını doğruladı. Şirket, üretim kapasitesi ve tedarik zinciri sorunlarının kısıtlamaya yol açtığını belirtirken, hangi üretim tesislerinin etkilendiğine dair ayrıntılı açıklama yapmadı.

Hasta savunuculuk grupları, kıtlığın ciddiyetini vurguluyor. Pompe hastalığı gibi ilerleyici kas hastalıklarında tedavinin kesintiye uğraması, geri döndürülemez kas kaybına yol açabiliyor. Hastalar ve aileler, dozların ertelenmesi veya azaltılması konusunda kliniklerinden bilgi almaya çalışıyor.

Uzmanlara göre, enzim replasman tedavisinin düzenli aralıklarla uygulanması hayati önem taşıyor. Tedavi genellikle iki haftada bir intravenöz infüzyon şeklinde veriliyor ve dozun atlanması hastanın solunum kaslarını ve kalp fonksiyonunu doğrudan etkileyebiliyor.

Sanofi, mevcut stokların öncelikli olarak en kritik durumdaki hastalara yönlendirildiğini, doktorların dozaj ayarlamaları konusunda yönlendirildiğini açıkladı. Ancak hasta grupları, bu tür geçici çözümlerin uzun vadede yeterli olmadığını söylüyor.

Kıtlığın kökeninde, nadir hastalık ilaçlarının üretiminin karmaşıklığı yatıyor. Biyolojik ilaçlar, hücre kültürü temelli üretim süreçleri gerektiriyor ve bu süreçlerdeki en küçük bir aksaklık bile aylarca süren tedarik sorunlarına yol açabiliyor.

Bu durum, nadir hastalık ilaçlarının tedarik zincirindeki kırılganlığı bir kez daha gündeme getiriyor. Tek üreticiye bağımlı olan hastalıklarda, üretimde yaşanan herhangi bir aksaklık binlerce hastayı doğrudan etkileyebiliyor.

Hasta örgütleri, düzenleyici kurumlardan tedarik zincirinin şeffaflaştırılmasını ve alternatif üretici onaylarının hızlandırılmasını talep ediyor. ABD'de Gıda ve İlaç Dairesi, kıtlığı resmi olarak izlemeye aldığını belirtti.

Sanofi, üretim kapasitesini artırmak için yatırım yaptığını ve kıtlığın önümüzdeki aylarda hafifleyeceğini öngördüğünü açıkladı. Ancak şirket, kesin bir zaman çizelgesi vermekten kaçındı.

Bu arada, hastalar ve aileler için belirsizlik sürüyor. Nadir hastalık toplulukları, benzer kıtlıkların gelecekte tekrarlanmaması için ilaç üretiminde daha fazla yedeklilik çağrısı yapıyor.