Pénurie de médicaments Sanofi contre la maladie de Pompe : les patients inquiets

La maladie de Pompe est une maladie métabolique rare et héréditaire dans laquelle l'organisme ne parvient pas à dégrader le glycogène, qui s'accumule alors dans les tissus musculaires. Non traitée, elle affaiblit progressivement les muscles, altère la respiration et peut être fatale. Le traitement standard est une enzymothérapie substitutive administrée par voie intraveineuse, dont la plupart des patients dépendent à vie.

Sanofi a confirmé des pénuries de Myozyme et de Nexviazyme, les deux traitements enzymatiques les plus utilisés contre cette maladie. Le groupe évoque des contraintes de capacité de production et de chaîne d'approvisionnement, sans préciser quels sites sont concernés.

Les associations de patients estiment que les enjeux sont considérables. Dans une maladie musculaire progressive comme la maladie de Pompe, toute interruption du traitement risque d'entraîner une perte musculaire irréversible. Familles et patients échangent désormais avec leurs cliniques pour savoir si les doses seront retardées ou réduites.

Les spécialistes soulignent que l'efficacité de l'enzymothérapie repose sur des perfusions régulières, en général toutes les deux semaines. Une dose manquée ou retardée peut affecter directement les muscles respiratoires et la fonction cardiaque du patient.

Sanofi indique donner la priorité aux patients les plus à risque avec ses stocks existants et avoir transmis aux médecins des recommandations pour gérer les doses pendant la pénurie. Les associations de patients estiment toutefois que ces mesures d'urgence ne constituent pas une solution durable.

Cet épisode met en lumière la fragilité de la fabrication des médicaments biologiques destinés aux maladies rares. Ces traitements reposent sur des procédés de production complexes à base de culture cellulaire, où la moindre perturbation peut provoquer des pénuries de plusieurs mois.

L'affaire relance un débat plus large sur la résilience des chaînes d'approvisionnement des médicaments contre les maladies rares. Lorsqu'un seul fabricant produit un traitement sans alternative facilement disponible, le moindre incident de production peut affecter des milliers de patients sans autre recours.

Les organisations de patients demandent aux régulateurs davantage de transparence sur la chaîne d'approvisionnement et une accélération des homologations de fabricants alternatifs pour les traitements critiques des maladies rares. Aux États-Unis, la Food and Drug Administration indique suivre officiellement la pénurie.

Sanofi affirme investir pour accroître sa capacité de production et anticipe un allègement de la pénurie dans les mois à venir, sans toutefois fournir de calendrier précis.

En attendant, l'incertitude persiste pour les patients et leurs familles. Les communautés de maladies rares réclament davantage de redondance dans la fabrication des médicaments afin d'éviter que de telles pénuries ne se reproduisent.